Maladie de Huntington : où en est la recherche ?


Les traitements de l’avenir

La maladie de Huntington ne dispose pas encore de traitement capable de la guérir néanmoins la recherche médicale travaille sans relâche à son élaboration. Aujourd’hui, de nombreux traitements expérimentaux voient le jour et redonnent espoir aux malades et à leurs familles.

Un inhibiteur sélectif de la sirtuine 1 

Ce traitement expérimental a été mis en évidence en Janvier  2010 par des chercheurs Italiens de la société Siena Biotech. Ces chercheurs ont, en effet, développé un inhibiteur sélectif de la sirtuine 1 qui pourrait avoir des effets modificateurs sur la maladie de Huntington et protéger les neurones. 

Leur hypothèse : puisque la maladie de Huntington est provoquée par la mutation d’une protéine nommée huntingtine, cet inhibiteur de la sirtuine 1 pourrait, en réduisant l’activité des Sirtuine 1, favoriser l’élimination par les cellules, de la huntingtine déficiente.
Cet inhibiteur jouerait le rôle d’un protecteur de neurones. Actuellement en cours d’expérimentation, ce nouveau traitement a déjà reçu le statut de "médicament orphelin" en Europe et aux USA.

La greffe de moelle osseuse 

Cette nouvelle piste de traitement de la maladie de Huntington est basée sur les éventuelles connexions entre le système immunitaire et le développement de la maladie de Huntington. En effet, au vu de certaines découvertes récentes, il apparait que ces connexions sont bien réelles et très complexes.
Le système immunitaire peut agir sur le cerveau, et, inversement des phénomènes apparaissant au niveau du cerveau peuvent avoir divers effets sur le système immunitaire.
Pour preuve : le sang de souris atteintes de la maladie de Huntington contient des molécules du système immunitaire qui sont endommagées.
L' hypothèse des chercheurs : Puisque le système immunitaire peut agir sur le cerveau d’un malade atteint de la maladie de Huntington, faire une greffe de moelle osseuse saine pourrait donner des informations importantes quant au rôle joué par le système immunitaire, dans cette maladie.

Actuellement en cours d’expérimentation sur des souris, cette nouvelle piste donne des résultats encourageants. De fait, la greffe a provoqué des améliorations au niveau de la motricité des souris atteintes de la maladie de Huntington.

Le silençage génique

Le silençage génique est une toute nouvelle piste de recherche qui semble particulièrement prometteuse. Ce nouveau médicament en cours d’élaboration serait capable de réduire la production de la protéine mutée responsable de la maladie de Huntington.
Le principe : élaborer un médicament capable de se lier à la molécule dite messager dont la production est induite par le gène de la maladie de Huntington afin de bloquer cette production. Les neurones des personnes malades pourraient ainsi se régénérer.
Différents médicaments ont été testés sur des animaux avec des résultats très satisfaisants. La prochaine étape sera l’expérimentation sur des malades humains.

L’inhibition de la phosphodiesterase

Cette piste de recherche, s’intéresse au fonctionnement des  enzymes PDE (phosphodiesterase) et à leur rôle dans la fonction synaptique.

Effectivement, les chercheurs ayant constaté que la fonction synaptique fonctionne très mal chez les malades atteints de la maladie de Huntington, ils ont émis l’hypothèse que le rétablissement d’un bon fonctionnement synaptique pourrait réduire la dégénérescence des cellules des malades.
Des médicaments comme des inhibiteurs de la phosphodiesterase sont actuellement en cours d’élaboration.

Toutes ces pistes prometteuses devront encore être testées et validées avant que nous sachions si elles s'avèrent être réellement efficaces dans le traitement de la maladie de Huntington.

 

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